Ensayo clínico de fase I/IIa de AMT-260

CT-AMT-260–01 Study (Estudio CT-AMT-260–01): Un estudio multicéntrico, de fase 1/2a, de primera vez en humanos (FIH) que investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia de AMT-260 en adultos con epilepsia mesial del lóbulo temporal (MTLE) unilateral y resistente, administrado mediante una técnica de infusión por convección mejorada (CED) guiada por resonancia magnética (MRI).

El estudio GenTLE de fase I/IIa está diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de AMT-260 en adultos con epilepsia mesial del lóbulo temporal unilateral (MTLE).
El nombre del estudio, GenTLE, es una abreviación de ​“Terapia Génica para la Epilepsia del Lóbulo Temporal (TLE)”. Actualmente, los centros de estudio están evaluando a pacientes adultos en Estados Unidos para su posible participación. 

Es posible que haya oído hablar de los esfuerzos de los científicos por desarrollar terapias génicas para tratar diversas enfermedades. AMT-260 es una terapia génica experimental (no aprobada por ninguna autoridad sanitaria) que está siendo evaluada para determinar su perfil de seguridad y tolerabilidad, y su potencial para reducir la frecuencia de las convulsiones en personas con MTLE. Se espera que AMT-260 se administre una sola vez en la vida de una persona, aunque esto aún no es seguro. AMT-260 ha pasado por pruebas preclínicas en laboratorio, incluidos estudios en animales, y ha recibido autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para ser evaluada en personas.

AMT-260 es una terapia génica experimental compuesta por una cápside viral (AAV9) que transporta un código genético. Este código contiene información (llamada microARN) que se cree puede reducir la producción de un receptor específico responsable de generar corrientes eléctricas no deseadas en el cerebro y provocar convulsiones. El estudio evaluará si, al administrar AMT-260 en una parte del cerebro llamada hipocampo, el microARN puede reducir la generación de convulsiones en la zona tratada. El objetivo terapéutico es reducir de forma sostenida la expresión de un tipo específico de receptor que se cree causa estas convulsiones.

Esperamos saber más sobre si una sola administración de AMT-260 es segura y bien tolerada, y si puede llevar a una reducción en la frecuencia de las convulsiones.

Participar en este estudio no le impide buscar otras opciones de tratamiento, como medicamentos anticonvulsivos o considerar una cirugía de resección en el futuro, siempre en consulta con su médico tratante.

Puede hablar sobre el impacto de participar en estudios clínicos en sus opciones de tratamiento futuras con su médico o con un investigador del estudio.
 

No hay ningún costo asociado con la administración del medicamento del estudio ni con los procedimientos requeridos como parte del mismo. Usted aún podría ser responsable de los costos rutinarios de atención médica, como visitas al médico, tratamientos o exámenes que no forman parte del estudio. Además, uniQure ofrece un servicio que ayuda a coordinar y cubrir o reembolsar a los participantes y sus cuidadores por los gastos calificados de viaje, alojamiento y otros costos relacionados con la participación en las visitas del estudio, hasta ciertos límites establecidos.